“天價”罕見病藥一支70萬元？
來源：北京青年報2020-08-10 10:17 X
調查問題加載中，請稍候。
若長時間無響應，請刷新本頁面
日前，網絡流傳“治療罕見病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬元一支’天價，且國內價格遠高於國外”引發社會關註。“脊髓性肌萎縮癥”是什麼病？為何藥價如此昂貴？該藥在國內外市場真的售價懸殊嗎？
脊髓性肌萎縮癥是什麼病
據國傢兒童醫學中心、北京兒童醫院神經內科主任醫師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對兒童是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎並發癥；Ⅲ型雖然不會影響壽命，但患者會全身無力，給其和傢庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。
湖南省兒童醫院神經內科副主任醫師吳麗文稱，這種疾病以脊髓和下腦幹中運動神經元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。
專傢表示，我國SMA在新生兒中發病率約為1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬多名，但新生兒中的致病基因攜帶率約為1/50，危險性很高，因此進行大規模產前篩查非常重要。
諾西那生鈉註射液是什麼藥
專傢介紹,諾西那生鈉註射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物，也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。醫生通過鞘內註射（通過腰穿將藥物註射到體內）的方式，給患者用藥。
吳麗文告訴記者，患兒在確診後需盡早用藥：第一年需要註射6次藥物，頭2個月需註射4針；之後每4個月需註射1針。
吳麗文說，部分患兒在註射用藥後，運動能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始註射該藥，目前已註射4次。治療後，諾諾的運動能力得到較好恢復。
“從治療上來講，諾西那生鈉註射液的確有用，但並不能完全逆轉病情。”呂俊蘭提醒稱。
此藥為何這麼貴
記者瞭解到，諾西那生鈉註射液於2019年被批準進口上市，目前未納入醫保，由患者自費承擔。在國內，該藥每單位價格為69.97萬元。
根據2019年新修訂的藥品管理法，藥價不再由政府定價，而以市場調節為主，通過醫保集中招標采購來發揮作用。南開大學法學院副院長、藥品法專傢宋華琳說，罕見病患者人數少，具有臨床不確定性，因此藥物研發成本高，藥品價格昂貴。個別藥企往往由於技術領先獲得定價優勢地位，這並不一定違反我國反壟斷法或藥品監管相關法律法規。
他認為，罕見病進醫保屢屢引發關註的深層原因，是由於目前醫保類型能涵蓋的罕見病種類有限，且我國現階段商業醫保仍有待完善，罕見病患者的醫療需求難以完全滿足。
焦點
該藥在國內外市場是否售價懸殊
網絡傳言該藥“在澳洲售價僅41美元，約合人民幣280元”“在日本近乎免費”，並稱“我們的醫院暴利居然到瞭如此駭人聽聞的程度”等。
記者調查發現，據澳大利亞藥物福利計劃（PBS）網顯示，普通病人用藥支付41美元每單位，但該藥品的政府采購價格為11萬澳元每單位。
另據記者瞭解，日本不久前將相關藥物納入醫療保障范圍，患者隻需按該國整體醫保政策承擔相對低廉的費用。但該藥物本身仍為高價藥。
記者還發現，全球將該藥納入公費醫保的國傢有限。在美國，該藥每支售價12.5萬美元。在加拿大，一位當地居民告訴記者，就職公司為其購買瞭商業保險之後，使用該藥也需自費支付5700多美元每單位，並不便宜。據悉，大部分歐洲國傢未將其納入公費醫保范圍。
專傢
如何減輕罕見病患者醫療費用壓力
專傢表示，因罕見病發病率低，藥品用量極少，價格昂貴一一納入帶量采購實現降價難度不小。如何減輕這類患者的醫療費用壓力，目前仍是個難題。
記者瞭解到，2019年香港特別行政區初級衛生保健基金會啟動瞭“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”，為符合項目申請條件的患者提供援助藥物。患兒傢屬可以申請參加援助項目，第一年大概能以140萬元價格註射6支原價每支70萬元的藥物。
呂俊蘭、吳麗文等專傢表示，希望有關部門能夠研究辦法，通過醫保等綜合手段切實減輕該病患者的醫療負擔。改善罕見病患者治療與生存狀況需要國傢、社會組織、醫療機構和患者共同努力。
宋華琳認為，對於發病率極低，診療費用極高的罕見病，應采取多渠道救助，如考慮予以醫療救助和專項救助，建立專項基金等。他建議，各省可根據自身經濟社會發展水平、醫保基金結餘和罕見病發病診治等情況，確定該省納入醫療保障范圍的罕見病病種。
在日本生活工作的楊女士告訴記者，當地部分居民和專傢對將價格極高的該藥納入醫療保障表示瞭擔憂和不滿，認為這將威脅保障經費的平衡與安全，擠占其他發病更廣、需求更迫切的病種被納入保障體系的機會。
多名專傢認為，高價罕見病藥產生有其特殊性，目前無論是用集中采購談判還是納入醫保方式，推動其降價均有現實困難。
湖南省衛生部門相關負責人表示，此前一些罕見病用藥問題得以成功解決，是因為我國人口基數大，部分病種的罕見病患者並不“罕見”，醫保部門可以利用以量換價等價格談判手段，促成企業降價，與現行保障制度形成共同利益。但從長遠來看，還有很多罕見病新藥臨床總量少，很難議價。因此真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，需要積極發展商業保險，綜合利用慈善、救助等社會資源為患者減負，有關部門還應加快仿制藥研發和一致性評價，從根本上提高相關藥品的可及性。（據新華社）
[ 責編：李然 ] 閱讀剩餘全文（）
相關閱讀
您此時的心情
新聞表情排行日/周
視覺焦點
-
醫道傳承——口述人：徐潤華
-
岐黃一生，大醫精誠——口述人：裴學義
最熱文章
- 一次性醫用耗材不能存在監管盲區 1
- 基於恐懼去養生，對身心真的有益嗎？ 2
- 代餐餅幹、代餐奶昔……真的能“代”餐嗎 3
- “現榨現賣”的散裝花生油能買嗎？ 4
- 食品快要過期，如何物盡其用？ 5
- 用“網紅”筋膜槍塑形，當心適得其反 6
- 零食當飯吃成潮流 千億代餐市場誰來規范？ 7
- “吸貓”成癮，該怪你還是怪貓 8
- “急救神器”AED離我們還有多遠 9
- 秋天孩子易感冒 復方藥劑需慎用 10
獨傢策劃
-
0-3歲最詳盡的嬰幼兒喂養建議都在這
謹防過敏性鼻炎 遠離這些致病因素
-
過敏性鼻炎會遺傳 是真的嗎
兒童過敏性鼻炎有這些危害 極易誘發成哮喘
-
別慌 得瞭過敏性鼻炎這麼治
打疫苗孩子出現不適，極可能患有這種免疫病
推薦閱讀 腹腔鏡手術優點多 常適用這些疾病診療 嘉賓：北京世紀壇醫院副院長、減重中心主任張能維 2020-01-22 14:17 肥胖癥為何常需要多學科聯合診療 嘉賓：北京世紀壇醫院副院長、減重中心主任張能維 2020-01-22 14:17 減重減肥大不同 吸脂存在這些副作用你瞭解嗎 嘉賓：北京世紀壇醫院副院長、減重中心主任張能維 2020-01-22 14:17 高血壓患者長期吃藥，對人體的傷害到底大不大 嘉賓：楊莉萍 北京醫院藥學部副主任 2020-01-20 15:08 高血壓患者長期服藥會不會產生耐藥性 嘉賓：楊莉萍 北京醫院藥學部副主任 2020-01-20 15:08 搶救爭分奪秒 開展航空急救有這些優勢 本期嘉賓：張劍鋒 廣西醫科大學第二附屬醫院急診科主任 2020-01-20 14:49 過節高興但不要貪杯 急診常見這種情況要警惕 本期嘉賓：張劍鋒 廣西醫科大學第二附屬醫院急診科主任 2020-01-20 14:48 成年人得這種病很常見 手術才是唯一辦法 本期嘉賓：蔡小勇 廣西醫科大學第二附屬醫院普外科主任 2020-01-20 14:10 小孩脾氣大、愛哭鬧要細心觀察 當心疝氣發生 本期嘉賓：蔡小勇 廣西醫科大學第二附屬醫院普外科主任 2020-01-20 14:08 上班族為什麼容易得慢性咽炎 和這些生活習慣息息相關 本期嘉賓：柳廣南 廣西醫科大學第二附屬醫院呼吸內科主任 2020-01-20 13:57 總感覺自己呼吸困難？別緊張，醫生從這幾方面幫你排解 本期嘉賓：柳廣南 廣西醫科大學第二附屬醫院呼吸內科主任 2020-01-20 13:56 腦轉移瘤差點被誤認為腦炎，這項常規檢查不該省略 2020-01-20 15:00 腦轉移瘤患者怎樣治療才能盡可能延長生存期 2020-01-20 15:00 什麼是腦轉移癌 2020-01-20 14:58 胃癌出現腹膜轉移的根本原因有這兩方面 嘉賓：李雁 首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院腹膜腫瘤外科主任 2020-01-13 16:07 治療腹膜癌的核心技術及其適應癥有哪些 嘉賓：李雁 首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院腹膜腫瘤外科主任 2020-01-13 16:06 腹膜癌綜合診治技術體系具備哪些優勢 嘉賓：李雁 首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院腹膜腫瘤外科主任 2020-01-13 16:05 【健康情報局】房顫病人夏天要註意什麼 房顫病人夏天要註意什麼？ 2018-10-19 19:08 【健康情報局】老年人心臟房顫應註意什麼 老年人心臟房顫應註意什麼？ 2018-10-19 19:08 【健康情報局】房顫需要做手術嗎 房顫需要做手術嗎？ 2018-10-19 19:07 加載更多 光明網版權所有返回適配版返回電腦端
文章定位：
