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骨髓纖維化治療無藥醫陷困境  

患者脾腫如青蛙 嚴重影響行動與食慾

轉型急性白血病風險達2成  血癌併發驟逝為惡例

突破治療瓶頸！全新口服標靶藥物

可降低死亡率達5成  成功縮小脾臟達3成5

台北馬偕醫院血液腫瘤科 張明志醫師分享骨髓纖維化症狀

    一位骨髓纖維化病患脾臟長期腫大造成壓迫，無法自行站立行走、嚴重影響日常生活，食慾一蹶不振，長期下來由於苦無藥物可醫治，最後轉為急性血癌而過世。

 

    第一個針對骨髓纖維化研發的口服標靶藥物-捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)於今年9月獲得衛生福利部核准上市，較傳統治療方式可降低死亡風險達52%¹，有效縮減脾臟體積達35%²，幫助台灣骨髓纖維化患者重拾美好人生，延長存活率。

嘉義長庚血液腫瘤科陳志丞醫師分享案例使用標靶新藥JAKAVI治療狀況

骨髓纖維化治療困境！以往無專門藥物可使用  疾病嚴重影響患者生活品質

    台北馬偕醫院血液暨腫瘤科主治醫師張明志說明，骨髓纖維化(Myelofibrosis，簡稱MF)是一種罕見的造血功能紊亂疾病，即骨髓已被纖維化，造血細胞沒有辦法在骨髓裡生長，所以必須轉換到其他組織如脾臟及肝臟扛起部份造血責任，造成這類病患最常出現脾臟腫大後引起的內臟壓迫症狀，疾病進展更甚者可轉型為急性白血病危及性命。

 

　　根據統計，每10萬人當中，就有0.5~1人患有骨髓纖維化³，好發年齡為50~80歲³，且男女性的病發機率相等，患者大多會產生骨髓結疤（纖維化）、脾臟腫大，以及相關併發症狀如疲憊、失眠、發燒、盜汗、皮膚搔癢、骨痛、腹部不適與體重下滑等，嚴重影響生活品質與工作表現。

 

    罹患骨髓纖維化的患者早期沒有明顯症狀、不易確診，病患多因貧血及血小板持續減少就醫檢查後才發現是骨髓纖維化。張明志醫師表示一直以來都沒有專門的治療藥物，骨髓移植是此病唯一的治癒方式，但是成功機率低，更會引起多種併發症，造成病患存活率低。

張明志醫師與陳志丞醫師共同呼籲骨髓纖維化應積極治療，讓病患生活更有品質

骨髓纖維化新藥─JAKAVI(Ruxolitinib)較傳統治療有效縮減脾臟體積達35%、降低死亡風險

    嘉義長庚醫院內科部副主任陳志丞醫師表示，由於骨髓纖維化被認定與JAK1和JAK2訊息傳導途徑失調有關，目前有全新口服標靶治療藥物-捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)獲衛福部核准上市，藉著抑制JAK1及JAK2有效治療骨髓纖維化，核准之適應症為：”適用於治療International Working Group (IWG) Consensus Criteria中度風險-2或高風險之骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化、真性紅血球增多症後骨髓纖維化或血小板增多症後骨髓纖維化”。

 

    根據兩項共超過500位患者、為期3年的臨床試驗（COMFORT-I及II）證實捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)能降低死亡風險達52%¹，且超過4成的受試者在半年內有效縮減脾臟體積達35%以上²，並大幅改善骨髓纖維化相關症狀如食慾低落、疲憊、失眠、發燒、盜汗、體重下滑、搔癢、肌肉和骨骼疼痛、活動力降低等症狀。

70多歲骨髓纖維化病患陳女士服用新藥後兩周內脾臟即 有效縮減5成，三個月後外觀已幾乎看不見脾臟腫大的症狀

骨髓纖維化應積極治療  讓病患生活更有品質

    骨髓纖維化為一慢性病程，陳志丞醫師指出，曾有患者由於早期無明顯症狀而忽略治療，再加上之前沒有標靶藥物可以治療，最後引發併發症過世；臨床觀察也有一位70多歲骨髓纖維化的病患脾臟長期腫大，症狀最嚴重時腫大至20公分、無法行走，甚至連站立都有困難，三餐常常只吃了兩口就沒有胃口，半年內體重從50公斤下降至44公斤，疲倦、失眠、盜汗等症狀接踵而至，而服用新藥後兩周內脾臟即有效縮減5成，三個月後外觀已幾乎看不見脾臟腫大的症狀，現在已能自行下田工作且精神狀態良好。

 

    醫師提醒，早期若能妥善治療，可有效縮減脾臟大小，改善食慾與行動能力，換來良好的生活品質，也不須因為失眠或疲倦等症狀而影響工作表現。

骨髓纖維化患者使用標靶新藥捷可衛JAKAVI，治療前後脾臟體積對照圖


第一個針對骨髓纖維化研發的口服標靶藥物-捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)較傳統治療方式可降低死亡風險達52%，有效縮減脾臟體積達35%，大幅改善生活品質

一、 骨髓纖維化

—        一種罕見的造血功能紊亂疾病，即骨髓已被纖維化，造血細胞沒有辦法在骨髓裡生長，所以必須轉換到其他組織如脾臟及肝臟，以致肝脾扛起部份造血責任，這類病患最常出現脾臟腫大引起的內臟壓迫症狀，更甚者可引發急性白血病危及性命。

—       因體內的JAK途徑過度活躍而發病，JAK1過於活躍，會導致細胞因子升高，造成全身性症狀如盜汗，發燒 體重減輕等；JAK2不受控制則會影響造血功能，並引起脾腫等相關症狀。

 

二、 骨髓纖維化的症狀

1.   脾臟腫大

2.   貧血

3.   疲倦、失眠、活動力低

4.   皮膚搔癢

5.   骨骼疼痛

6.   咳嗽、腹痛、早飽感

7.   夜間盜汗、發燒

8.   體重下降

 

三、 捷可衛JAKAVI(Ruxolitinib)

JAKAVI是第一個針對骨髓纖維化研發的口服標靶藥物，較傳統治療方式可降低死亡風險達52%¹，有效縮減脾臟體積達35%²，大幅改善骨髓纖維化相關症狀如食慾低落、疲憊、失眠、發燒、盜汗、體重下滑、搔癢、肌肉和骨骼疼痛、活動力降低等症狀

作用機轉

藉著抑制JAK1及JAK2有效治療骨髓纖維化，核准之適應症為：”適用於治療International Working Group (IWG) Consensus Criteria中度風險-2或高風險之骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化、真性紅血球增多症後骨髓纖維化或血小板增多症後骨髓纖維化”