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美聯社 美聯社報導，美國食品和藥物管理局（FDA）顧問將在12日討論，是否建議批准對遺傳眼疾患者實施基因療法「SPK-RPE65」。若通過將是美國首次有改善遺傳疾病，矯正基因的療法問世。以往被視為無解、不能治癒的遺傳性眼疾失明可望因此找到出路。

美國目前唯一通過的基因療法是針對癌症的「Kymriah」，可改造患者自身免疫細胞治療血癌。而「SPK-RPE65」療法，主要是針對導致夜盲症和視力衰退的「RPE65」基因，該基因突變會造成視力損害，甚至惡化至全盲。

「RPE65」缺陷基因可能潛伏好幾代，才因父母基因配對組合出現。目前已知260種基因可能造成遺傳失明，影響全球近300萬人。

參與眼疾基因療法研究的20個案例中，有18人在一年後視忠訓力有顯著改善。11歲男孩卡伯（Cole Carper）提到，他在8歲時接受眼疾基因治療，他對世界的了解因此有巨大改變。當卡伯接受治療後回到阿肯色州老家時，看著天空問母親：「那些亮點是什麼？」之後他才知道那是星星。

卡伯的姊姊卡洛琳（Caroline Carper）也同樣接受了眼疾基因治療，她表示：「看見下雪或下雨時我感到非常驚訝，我原本認知水和雪就是在地面。沒有想過它們能（從天空）降落。」

奧勒崗健康與科學大學的眼科博士Paul Yang表示基因治療可行「令人振奮」，僅管目前還不知道視力能維持多久。但他提到：「對這些ok忠訓孩子們來說，沒有其他辦法可以幫助他們了。」

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